小鼠基因编辑的“令人难以置信”的结果激发了治疗早衰综合症儿童的计划
在 7 个月大时，一只老鼠驼背、头发灰白并且几乎不会动弹。 在 11 个月大的时候，一些老鼠已经长出了光滑的黑色皮毛，并且可以奔跑。 一项新研究的视频和其他结果给早衰儿童带来了希望。 这是一种致命的遗传病，会导致类似于早衰的症状。 一个研究小组今天报告说，一个与 CRISPR 相关的表亲纠正了携带导致早衰的突变的小鼠的 DNA 错误，从而防止了心脏损伤。 经 CRISPR 处理的小鼠的寿命是未经处理的小鼠的两倍多，约为 500 天。
未参与该研究的马萨诸塞大学基因治疗研究员高广平说，这项研究的结果“令人难以置信”。
早衰症治疗开发人员正在努力改进疗法，但他们也想在儿童身上测试当前版本。 其他科学家支持这种匆忙。 加州大学伯克利分校的基因编辑研究员 Fyodorurnov 说，老鼠的结果“超出了任何最疯狂的预期”。新数据表明，必须在未来三年内对患有早衰症的儿童进行治疗。
来源和详细信息：
https://www.sciencemag.org/news/2021/01/incredible-gene-editing-result-mice-inspires-plans-treat-premature-aging-syndrome
