Hutchinson Gilford 早衰症的 CRISPR 基因疗法
索尔克研究所的研究人员距离开发哈钦森吉尔福德早衰症的治疗方法又近了一步,这是一种罕见的遗传病,可以描述为加速衰老,因为患有这种疾病的人似乎比平常衰老得快得多。 索尔克研究所的研究人员能够使用 CRISPR/Cas9 基因疗法来减缓小鼠的疾病发生率、改善健康状况并延长寿命。
什么是 Hutchinson Gilford 早衰症 (HGP)?
LMNA 基因的突变会导致早衰,这是一种退行性疾病。 该病具有起病早、进展快、症状与正常衰老相似的特点。 然而,早衰的时间框架要快得多,导致预期寿命大大缩短。 患有早衰症的人的平均寿命只有 13 年。
来源和详细信息:
https://www.leafscience.org/a-crispr-gene-therapy-for-hutchinson-gilford-progeria/