释放核糖开关的潜力:基因调控的新工具包

新的核糖开关能否提高基因治疗的安全性?

一种用于医学和生物技术的强大工具可以像拨动开关一样轻松和可预测地打开和关闭基因。 关键可能是一种称为“核糖开关”的技术。 日本冲绳科学技术研究所与 Astellas Pharma Inc. 合作开发了一种工具包,该工具包使用小分子来调节合成 RNA 片段的活性,并最终调节基因表达。 这项技术在美国化学学会杂志上有所描述,并在哺乳动物细胞培养和小鼠身上发挥了作用。

预计控制基因开/关状态的能力将导致更有效地生产由动物细胞制成的化合物和更安全的基因疗法、细胞疗法和再生医学。

细胞制作 DNA 片段的许多拷贝来表达基因。 这些 RNA 副本,也称为转录本,然后变成蛋白质。 这可能导致引入可用于生产蛋白质的新基因(DNA 或 RNA)。

来源和详细信息:

Could new riboswitch make gene therapy safer?

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