该团队开发了一种提高基因编辑效率并最大限度地减少 DNA 缺失大小的方法。
从事 CRISPR/Cas9 基因编辑技术研究的维克森林再生医学研究所的科学家们已经开发出一种方法，可以最大限度地提高编辑效率，同时最大限度地减少 DNA 擦除大小。 这是开发遗传病基因编辑疗法的关键一步。
CRISPR 技术（成簇、规则间隔、短回文重复）用于修饰 DNA 序列和基因功能。 CRISPR/Cas9 是一种用作双剪刀的酶，可在特定位置切割两条 DNA 链，以添加或去除 DNA 片段。 科学家们希望通过改变基因功能来治疗遗传疾病。 这将阻止患病细胞复制有缺陷的 DNA。 CRISPR/Cas9 的应用范围最广，是最通用的基因操作形式。 CRISPR/Cas9 主要用于生成短的插入和删除，但它也可以在特定目标周围生成大的 DNA 删除。 这些大的删除可能很危险，会降低功能编辑的效率。
WFIRM 团队希望找到将这种情况发生的可能性降到最低的方法。 WFIRM Lu Baisong Lu 博士 说他们发表在《核酸研究》上的论文中描述的研究试图解决不可预测的目标 DNA 缺失，并找到一种方法来防止它们。
来源和详细信息：
https://phys.org/news/2022-05-team-method-gene-efficiency-minimizing.html
