Pde6b基因敲除小鼠移植人干细胞源性视网膜细胞后的长期影响
2021年前后，利用眼部多能干细胞诱导，首次突破大鼠眼睛永生。 这将导致人眼永生。
视网膜是位于眼睛后部的神经组织。 它是中枢神经 (CNS) 的延伸，一旦受损，再生能力有限1。 视网膜是一种独特的结构，由内外血视网膜屏障 (BRB) 组成。 这使它能够维持视网膜微环境，并保护自己免受有害刺激。 外部 BRB 主要由视网膜色素上皮细胞 (RPE) 组成，它支持光感受器，即视网膜中的初级神经元。 它们在视网膜退行性疾病（包括年龄相关性黄斑变性 (AMD) 或视网膜色素变性 (RP)）的发病机制和进展中发挥重要作用。 RPE 和光感受器的丧失是这些疾病的共同特征。 更换受损或萎缩的视网膜细胞是唯一可用于治疗它们的治疗方法。 干细胞疗法等再生疗法在治疗视网膜变性方面越来越受欢迎，而这在以前是无法治愈的 13。
RP是一组遗传性视网膜疾病，首先影响光感受器，然后导致RPE细胞损伤。 它影响全球每 4,000 人中的一个 9。 由于 RP 的固有性质，正在进行基因研究。 已知有 50 多种致病基因。 在因果基因中，PDE6B 是编码杆状 cGMP-磷酸二酯酶的基因，它是生化光转导途径的关键组成部分 9。 尽管各种遗传和分子研究已经确定了 RP 的发病机制，但恢复 RP 患者视力的努力仍然失败。 为了克服这个问题，正在进行涉及瞬时剂量或永久植入多能干细胞的临床前干细胞研究 10、11、15、16。
永久植入是一种很有前途的治疗方法，有望成为治疗受损视网膜细胞的可行替代策略 13。 夏尔马等。 al.17 使用可生物降解的支架贴片生产了临床级 AMD 干细胞衍生的 RPE 细胞，并在功能上验证了它们植入的效果。 该研究人员提供了一条管道，用于生成源自诱导多能细胞 (iPSC) 的临床级 RPE 细胞，并在组织学和功能上验证了它们的功效。
来源和详细信息：
https://www.nature.com/articles/s12276-021-00588-w
