ALS 中的有效基因沉默:一种保护运动功能和阻止退化的新方法

注射基因沉默病毒可阻断 ALS 退化并挽救运动功能

在自然医学中,由加州大学圣地亚哥分校医学院领导的国际研究小组描述了一种将基因沉默载体传递给肌萎缩侧索硬化小鼠的新方法。 如果在疾病发作之前施用治疗载体,或者如果在症状出现后开始治疗,则阻断成年动物的疾病进展,这将导致这种退行性运动神经元疾病的长期抑制。

研究结果在线发表在 2019 年 12 月 23 日的《自然医学》杂志上。该研究的资深作者是加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉学系教授 Martin Marsala MD。 他还是桑福德再生医学联盟的成员。

ALS 是一种退行性神经退行性疾病,会影响大脑和脊柱的神经细胞。 传达运动的运动神经元受损,肌肉逐渐失去控制会影响呼吸、说话、进食和移动的能力。 每年有超过 5,000 名美国人受到 ALS 的影响。 大约有 30,000 人患有这种疾病。 ALS 无法治愈,但有对症治疗选择。 大多数患者在确诊后两到五年内死亡。

来源和详细信息:
https://medicalxpress.com/news/2019-12-virus-delivered-gene-silencer-blocks-als.html

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